יצירת "תינוקות מעצבים" עם טכניקת עריכת גנום חדשה ומהפכנית תהיה קשה ביותר, על פי הניסוי הראשון בארה"ב שניסה להחליף גן גורם למחלה בעובר אנושי בר-קיימא.

תוצאות חלקיות של המחקר היודלף החוצהבשבוע שעבר, לפניופרסום בטֶבַעביום רביעי, עורר את חששות המבקרים שגנים לתכונות רצויות - מעמידות ל-HIV ועד שרירים חזקים - עלולים להחליק בקלות לתוך העוברים. למעשה, החוקרים מצאו את ההיפך: הם לא הצליחו להכניס גן מתוצרת מעבדה.

הביולוג שוחרט מיטאליפוב מאוניברסיטת אורגון לבריאות ומדעים, שהוביל את הניסוי הראשון מסוגו, תיאר את תוצאת המפתח כ"מפתיעה מאוד" ו"דרמטית".

"ה-DNA החיצוני" שסופק לביצי אדם מופרות המתפתחות בצלחת מעבדה "מעולם לא היה בשימוש", אמר ל-STAT. המדענים כרתו מהעוברים גן שעבר מוטציה שגורם למחלות לב - גן שהגיע מזרע המשמש ליצירתם באמצעות הפריה חוץ גופית - וסיפקו להם תחליף בריא. אבל כל אחד מ-112 העוברים התעלם מזה. במקום זאת, הם העתיקו את הגן הבריא מאמם ושילבו אותו בגנום שלהם כדי להחליף את זה של האב.

"זה הממצא העיקרי מהמחקר שלנו", אמר מיטאליפוב: ההעדפה הטבעית של העוברים לגן של הורה "חזקה מאוד, והם לא ישתמשו בשום דבר אחר".

התגלית מציעה כי ההזדמנויות למניעת מחלות מוגבלות יותר ממה שהמדענים שיערו וכי שיפור - הענקת גנים "טובים" לעובר בן ימים, לא צפוי להצליח, לפחות בשיטות הנוכחיות. עם זאת, התעסקות גנטית יכולה לחסל גן "רע" שעובר קיבל מהורה אחד ולהחליף אותו בגן "טוב" מההורה השני. והניסוי הראה לראשונה במספר רב של עוברים שניתן לעשות זאת ביעילות וללא פגיעה בגנים אחרים.

זה מציע סיכוי למנוע מחלות תורשתיות כמו סיסטיק פיברוזיס, מחלת הנטינגטון וסוגי סרטן מסוימים, כל עוד הורה אחד נושא גן בריא שיחליף את הגורם הגורם למחלה. (הרצון עתיק היומין של זוגות רבים לבחור את התכונות של ההורה שהילד שלהם יורש יכול גם להפוך למציאות, אם כי כנראה לא במשך שנים).

סקריםלהראות תמיכה ציבורית גדולה יותר בשימוש ב"עריכת קו נבט" - שינוי ה-DNA של עוברים מוקדמים מאוד - כדי למנוע מחלות מאשר לתת לעוברים גנים מרוכזים עבור, למשל, זיכרונות יוצאי דופן או עצמות בלתי שבירות. תכונות כאלה יועברו לכל הדורות הבאים.למרות שמחקרים מסוימים זיהו גנים הקשורים לאותן תכונות משופרות, הם נדירים בצורה יוצאת דופן. כדי להעניק את התכונות לעובר היה צורך ליצור את הגנים במעבדה ולהזריק אותם - הדבר המדויק שנכשל לחלוטין במחקר החדש.

הממצא המפתיע הראה ש"החדרת גן חדש היא בעיה", אמר פרדריק לנר, מבית החולים האוניברסיטאי קרולינסקה בשבדיה, שלא היה מעורב במחקר באורגון. (לנר קיבלרְשׁוּתבשנה שעברה לערוך ניסויים דומים בעריכת הגנום של עוברי אדם). "היה צורך במחקר נוסף כדי באמת לדעת באיזו יעילות ניתן להציג גרסת גנים חדשה."

הגילוי שעוברים אנושיים עשויים להיות בעלי מחסומים טבעיים לקבל DNA שהוכנסו - משהו של סוגים אחרים של תאים אנושיים, ועוברי בעלי חיים אחרים, אין בעיה לעשות - מציע איזו ביטחון שתינוקות מעצבים לא יהיו בפתח בקרוב. אבל המבקרים של עריכת קו הנבט האנושי לא התרכך.

מרסי דרנובסקי, מנכ"לית המרכז לגנטיקה וחברה, טענה שיש דרכים אחרות לזוגות להביא ילד ביולוגי ללא הפגמים הגנטיים הידועים שנושאים על ידי אחד ההורים או שניהם: בדיקת ה-DNA של עוברי IVF באמצעות טכניקה הנקראת טרום השרשה. אבחון גנטי (PGD) מאפשר להורים לבחור רק עוברים בריאים להשתלה.

"עלינו לשקול את התועלת הרפואית לכמה בודדים" מתיקון המוטציה של העובר "מול הסיכונים החברתיים לכולנו", אמרה, והוסיפה כי "שינויים מסוג שיפור" עשויים למעשה להיות אפשריים. "אני לא רואה שום סיבה להטיל ספק בכך שמיטאליפוב או אחרים ימשיכו לבצע קמטים חדשים אחרים בהליכים האלה, כדי לאפשר שינויים גנטיים נרחבים יותר".

המחקר לחץ על כפתורים חמים אחרים. מיטאליפוב (ביולוג רבייה מיומןידוע בדוחף גבולות) ועמיתיו יצרו עוברים אנושיים. לעשות זאת לצורך מחקר הוא חוקי באורגון ובכמה מדינות אחרות, אך לא חוקי באחרים ומתנגדים נלהבים של קבוצות דתיות רבות. והמדענים השמידו אותם לאחר מספר ימים, דבר שחלק מהמבקרים רואים בו כרצח. (לחוקרים לא הייתה כוונה להשתיל את העוברים שהשתנו ברחם.)

חוק משנת 1995 אוסר על שימוש בכספים אמריקאים ליצירת עוברים אנושיים למחקר או להשמדתם, והמכונים הלאומיים לבריאותאיסוריםשימוש במענקים שלה כדי לערוך את הגנום של עוברי אדם, אבל מחקר זה מומן על ידי קרנות פרטיות וקרנות אוניברסיטאות.

במבט ראשון, הניסוי התנהל לפי התסריט. המדענים יצרו עוברים על ידי הפריה (בכלי מעבדה) ביציות מתריסר תורמים בריאים עם זרע מאדם עם המוטציה שגורמת להפרעת הלב הנדירה הנקראת קרדיומיופתיה היפרטרופית. במקביל, המדענים הזריקו CRISPR-Cas9.

טכנולוגיית עריכת גנום מהפכנית זו כוללת בדרך כלל שלושה מרכיבים. מולקולת מיקוד נושאת את קומפלקס CRISPR לגן המטרה בתוך התא. מספריים מולקולריים גוזרים את גן המטרה. גן בריא אמור להחליף את הגן שנכרת. בניסוי אחר ניסוי בתאים אנושיים רגילים (לא עוברים), השימוש הקלאסי הזה עכשיו ב-CRISPR-Cas9 גוזר את ה-DNA המיועד ואת תפרי הסליל הכפולים בתחליף כמו תופרת שמוציאה גרב.