יצירת אמנות מחשב של מחט המוכנסת לתא מתחלק על רקע המראה חומצה דאוקסיריבונוקלאית (DNA). קרדיט: DAVID GIFFORD/Science Photo Library/Corbis
סטארטאפ הביוטכנולוגיה Editas Medicine מתכוון להתחיל בבדיקות של צורה חדשה ועוצמתית של תיקון גנים בבני אדם בתוך שנתיים.
בנאום השבוע בכנס EmTech בקיימברידג', מסצ'וסטס, מנכ"לית Editas, קטרין בוסלי, אמרה שהחברה מקווה להתחיל בניסוי קליני ב-2017 לטיפול בסוג נדיר של עיוורון באמצעות CRISPR, טכנולוגיה פורצת דרך לעריכת גנים.
אם התוכניות של אדיטאס יתקדמו, המחקר יהיה כנראה הראשון להשתמש ב-CRISPR כדי לערוך את ה-DNA של אדם.
טכנולוגיית CRISPR הומצאה לפני שלוש שנים אבל היא כל כך מדויקת וזולה לשימוש שהיא התפשטה במהירות דרך מעבדות ביולוגיה. כבר היום, מדענים השתמשו בו כדי ליצור קופים מהונדסים גנטית, והטכניקה עוררה ויכוח בשאלה האם בני אדם שעברו שינוי הם הבאים בתור.
Editas היא אחת מכמה סטארטאפים, כולל Intellia Therapeutics ו-CRISPR Therapeutics, שיש להם תוכניות להשתמש בטכניקה כדי לתקן הפרעות DNA המשפיעות על ילדים ומבוגרים. בוסלי אמר שמכיוון ש-CRISPR יכול "לתקן גנים שבורים", יש לו הבטחה לטיפול בכמה אלפי הפרעות תורשתיות הנגרמות מטעויות גנטיות, שלרובן, כמו מחלת הנטינגטון וסיסטיק פיברוזיס, אין תרופה.
Editas, שלא נתנה קודם לכן ציר זמן לבדיקה ראשונית של CRISPR בבני אדם, תנסה לטפל בסוג אחד של מחלת עיניים נדירה הנקראתאמאורוזיס מולד של לבר, המשפיע על התאים קולטי האור של הרשתית.
המצב שאדיטאס מכוון אליו משפיע רק על כ-600 אנשים בארה"ב, אומר ז'אן בנט, מנהל תחום טיפולי רשתית ועיניים מתקדמים בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת פנסילבניה. "היעד שהם בחרו הוא פנטסטי; יש לו את כל המאפיינים הנכונים מבחינת ביצוע תיקון בקלות", אומר בנט, שאינו מעורב במחקר של Editas.
ילדים עם LCA נולדים כשהם רואים רק צורות גדולות ובהירות, ותינוקות מאובחנים כשהם לא מסתכלים בעיני אמם או מגיבים לבלונים צבעוניים. הראייה הלקויה שלהם יכולה להתקדם ל"עיוורון קר אבן שבו הכל שחור", אומר בנט.
עדיטאס בחרה במחלה בין השאר מכיוון שקל יחסית לטפל בה עם CRISPR, אמר בוסלי. טעות הגן המדויקת ידועה, וקל להגיע לעין בטיפולים גנטיים. "זה מרגיש מהיר, אבל אנחנו הולכים בקצב שהמדע מאפשר", אמרה. עדיין יש שאלות לגבי מידת התפקוד של עריכת גנים ברשתית והאם תופעות לוואי עלולות להיגרם משינויים לא מכוונים ב-DNA.
Editas מתכננת לספק את טכנולוגיית CRISPR כטיפול גנטי. הטיפול יכלול הזרקת לרשתית מרק של וירוסים עמוסים בהוראות ה-DNA הדרושות לייצור מרכיבי CRISPR, כולל חלבון שיכול לחתוך גן במיקום מדויק. בוסלי אמר שכדי לטפל ב-LCA, החברה מתכוונת למחוק כ-1,000 אותיות DNA מגן בשם CEP290 בתאי הפוטו-קולטן של המטופל.
לאחר העריכה, ניסויי מעבדה ראשוניים מראים, הגן אמור לתפקד שוב כראוי. בוסלי אמר כי עדיטאס עדיין צריכה לבדוק את הגישה עוד יותר במעבדה ובבעלי חיים לפני שמתחיל מחקר בבני אדם.
Editas נוצרה על ידי קרנות הון סיכון כולל Third Rock Ventures בשנת 2013 ונוסדה על ידי מדענים כולל פנג ג'אנג ממכון MIT/Harvard Broad. היא גייסה יותר מ-160 מיליון דולר בהון, מה שמאפשר לה לחפש רעיונות למספר טיפולים בו זמנית, אמר בוסלי.
למרות שמחקר Editas יכול להיות הראשון עבור CRISPR בבני אדם, זה לא יהיה המחקר הקליני הראשון של עריכת גנים. שיטה ישנה יותר בשם אצבעות אבץ כבר נמצאת בבדיקה לטיפול בזיהום ב-HIV של חברת הביוטכנולוגיה Sangamo Biosciences. אבל הרבגוניות והקלות שבה CRISPR יכול לשנות את ה-DNA פירושה שהוא עשוי לעלות על גישות קודמות.
תיאורטית, עריכת גנים יכולה לשמש לתיקון גנים שבורים בכל חלקי הגוף. אבל בפועל קשה לבצע תיקוני DNA ברוב סוגי התאים, כמו תאי מוח. העין היא חריגה מכיוון שרופאים יכולים להזריק טיפול ישירות מתחת לרשתית.
כבר קיים טיפול גנטי לצורה אחת של LCA בשלבים מאוחרים של בדיקות קליניות על ידי פילדלפיה הביוטק Spark Therapeutics, אומר בנט, שעזר בפיתוח הטיפול הזה. במקרה כזה, גרסה שלמה ובריאה של גן מתווספת לתאי העין. בדרך כלל, ריפוי גנטי יכול להוסיף רק גנים, לא לערוך אותם.
ל-LCA יש מספר סיבות גנטיות שונות, ותרפיה גנטית סטנדרטית לא תעבוד על צורת המחלה ש-Editas מסתכלת עליה. הסיבה לכך היא שהגן הנדרש, CEP290, גדול מכדי להכנס לנגיף, אומר בנט, ולכן אין דרך קלה להוסיף אותו.
ניוזלטרים אלה עשויים להכיל פרסומות, עסקאות או קישורי שותפים. בלחיצה על הירשם, אתה מאשר שאתה בן 16+ ומסכים לנותנאי שימושומדיניות פרטיות.
